革新or後退？真實世界的研究，它能告訴我們什麼？

健康 05-07

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2016年12月25日，美國國會在官方網站上公布了《21世紀治癒法案》的最終版本，指出「真實世界證據」取代「傳統臨床試驗」進行擴大適應症，這一法案的推出驚動了醫學科學家，有科學家認為這一舉措可能會加快藥品獲批，但可能會降低了審評的科學性，然而，有些科學家覺得好不容易建立起來的醫學評價體系，一夜之間回到了「解放前」。那麼本文我們就來說說什麼是真實世界的研究以及它告訴了我們什麼？

真實世界的研究告訴我們什麼？

真實世界的研究起源於實用性的臨床試驗，是基於臨床真實的情況採取的一種非隨機、開放性、不使用安慰劑的以患者為中心的結局研究。

真實世界的研究在於「非干預」

真實世界的研究在於「非干預」，是來源於真實的臨床實踐。與傳統臨床試驗不同的是，真實世界的研究不會基於特定的患者群和特定的研究環境，比如，臨床試驗會有條件的選擇入組的患者，嚴格使用CRF表來記錄信息，並配備專門的人員來監督患者的依從性等。這些嚴格的條件限制了臨床試驗結果在真實世界的適用性。

真實世界的研究不僅可以彌補傳統研究的限制，而且還可以反映真實世界中治療藥物的臨床療效，為臨床選擇使用新葯及新型設備提供客觀的對比依據。通過真實世界數據證據，充分了解指南與實踐的差距，為指南的制定與規範提供參考，而且還能平衡臨床療效和成本效益。

真實世界的研究VS隨機對照試驗（RCT）

真實世界研究種類繁多，比如臨床效果研究，經濟效益研究，流行病學研究及患者回饋調查等，而且，數據來源也很廣泛，包括電子病歷、醫保資料庫、電子設備和app、患者登記項目，甚至社交媒體，如果這些資源一旦得到了合理的使用，就會產生無窮的新價值。

與隨機對照試驗（RCT）相比，RWR樣本量大，涉及大群體，反映患者在真實醫療環境下，觀察具體醫療干預和實際操作後的最終臨床結果，其研究結果對臨床醫生的參考性更強，患者的體會也更直接。雖然兩種研究所獲得的結果都是證據，但是RCT所獲得的是試驗性數據，RWR所獲得的是真實數據。RCT需要回答的問題是「是否有效和安全」；RWR所回答的問題是「能否有效作為醫療手段」。

實際上，我國很早就開展了真實世界的研究。2004年中英科學家合作開展的「中國慢性病前瞻性研究(KSCDC) 」，該項目項目是自2004年正式啟動，2008年完成，收集了超過50萬健康人的基本數據信息，用於建設數據信息庫，通過大數據助理真實世界的研究，充分了解研究背景，提出有創新性的研究攝像和完善的研究計劃，從而對多種慢性病病因學的研究和防治提供有力支撐。

來自北京大學人民醫院內分泌科主任，北京大學國際醫院內分泌科主任，北京大學糖尿病中心主任，兼任國際糖尿病聯盟西太平洋區（IDF-WPR）候任主席紀立農教授，針對於糖尿病防控，開展了一系列的研究。該研究歷時兩年，參與研究的104家醫院覆蓋了我國6個大區，共有2.54 萬例糖尿病患者中、 730位來自不同級別醫院、不同學科的研究者參與。在研究中，探討了已就診糖尿病患者的血糖，血壓，血脂的控制情況。結果顯示受試者血糖，血壓，血脂綜合達標率不到6%，在阿司匹林作為主要抗血小板藥物使用與指南相差甚遠。

紀立農教授曾接受採訪表示，通過這項研究，讓我們認識到，治療糖尿病需要改變思路，需要類似這樣的研究信息通過鑒定和發表後，可為臨床醫生提供可能對臨床實踐的效果或效益有直接影響的參考，可能被納入醫生再教育內容。

由生物谷主辦的2017真實世界研究峰會，本次大會將圍繞真實世界研究的數據來源、質量管理、統計分析方法、對中國醫藥產業的變革、藥品營銷策略及其在臨床研究及醫療決策的支持等方面邀請有真實世界研究經驗的專家、葯企，臨床醫生、相關臨床研究機構。

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