多虧了狗狗，我們有種疾病也許就能治癒了

以前我總是在網上看到各種關於女朋友為什麼又雙叒叕生氣了的段子。

比如說，因為我洗碗沒有按順時針方向。因為她家金魚死了她發了朋友圈我點了個贊。因為她說她長得像高圓圓可是我不像趙又廷……

雖然我也覺得女朋友要捧在手心裡寵著啊，但是在看到（DMD）也就是杜氏肌營養不良症的時候，還是覺得——

女生們，請務必珍惜你眼前這個男人，他們能活到現在真的不容易。

這種病的患者大概在學齡前就會肌肉萎縮，行走困難，在我們上小學的年紀他們就已經徹底不能走路，最終壽命大約25歲。

而且這是X染色體隱性遺傳病，也就是說基本都是男孩子才會得這種病，我最早知道的時候是每5000個男生里就有一例，現在已經發展到3500一例了。

有關注這方面的小可愛們肯定會說，科學家大大們在2016年就利用在未來科技領域裡紅的發紫的AVV-CRISPR基因技術成功治療了小鼠肌營養不良症了。

雖然你們很棒棒，但是圖樣圖森破，別忘了實驗對象是小白鼠啊，即便是基因和人類非常相似的黃金實驗素材（小白鼠：我不要面子的啊）。

但是它們畢竟是小隻的，能不能在人的全身起作用還是個未知數。

AFM-Téléthon和倫敦皇家霍洛威大學基情合作，在AVV-CRISPR的基礎上研發出了新的神器--抗肌萎縮蛋白縮小版，來恢復肌肉力量。

為什麼是縮小版呢，這個技術的重點要來了！

DMD基因是目前疾病的基因組中最大的，有230萬的鹼基對，能夠參與編碼的也有11000對，我們需要將之前研發的蛋白DNA插入疾病基因鹼基對的殼體中才能KO它們。

但是這個數據太大了，蛋白DNA的大小我們是插入不進去病毒體的，所以開發了縮小版，不但能夠順利插入（？？？），還能生產功能蛋白。

之所以選擇了12隻金毛尋回犬臨床試驗，是因為它們和兒童的體型、體征都是相似的，並且先天患有DMD。

而做實驗的小白鼠是通過人工製造出的DMD的（心疼它們一秒鐘……）。

用靜脈注射的方式，而且觀察了足足兩年，終於確定抗肌萎縮蛋白恢復到了較高的水平而且沒有任何副作用，使用藥物之前也不需要以免疫抑制治療作為輔助。

讓我感到熱淚盈眶的是，這是人類第一次在較大型的動物身上進行全身蛋白基因試驗並且取得了成功， 而且這種創新療法可以不用擔心過程中會產生基因變異。

目前生物學家已經按照國際標準生產這種藥物進行最後一階段，也就是給兒童患者臨床試驗。

我們有信心在不久的將來，攜帶這種基因的兒童也能跟別的小孩子一樣有美好的人生。

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