首款CAR-T療法上市，最具潛力的一種癌症療法

美國FDA官方網站宣布批准取得突破性的諾華CAR-T細胞療法上市，治療罹患B-細胞前體急性淋巴性白血病（ALL），且針對病情難治，或出現二次及以上複發的25歲以下患者。

這是人類歷史上批准的首款CART-T療法，也是美國FDA批准的首款基因療法，其商品名為Kymriah（tisagenlecleucel）。斗瘤科普：CAR-T免疫療法，一種可能治癒癌症的新技術

ALL是一種病發於淋巴細胞的癌症。ALL患者中，異常細胞會在骨髓中大量增殖，影響紅細胞、白細胞、血小板等其他正常血細胞的生成。因此，ALL患者會出現貧血、瘀青、易出血等癥狀。在美國小於15歲的兒童中，它也是最為常見的癌症。儘管近年來在兒童及青年B細胞ALL的治療上有了顯著進步，對於那些難治或病情出現複發的患者來說，有效的治療方案還極為有限。

獲批的Kymriah是一款有望為這些患者群體帶來福音的突破性療法。這是一種通過基因改造自體T細胞的免疫療法，先從個體患者的體內提取出T細胞，並在生產中心進行遺傳改造。在那裡，這些T細胞會被引入全新的嵌合抗原受體（CAR），使T細胞有能力直接靶向並殺傷帶有CD19抗原的白血病細胞。當這些T細胞改造完成後，就會被輸注回患者體內，進行治療。

其安全性和療效在臨床試驗中得到了驗證。臨床試驗招募了63名罹患難治性或複發性B細胞前體ALL的兒童和青年。在治療的3個月內，CAR-T療法帶來的總體緩解率達到了83%。不過它也可能帶來細胞因子風暴和神經系統事件等副作用。

FDA稱其為「一項歷史性的行動，使美國第一種基因治療方法得以實現，從而採取了一種新的治療癌症、其他嚴重和危及生命的疾病的方法。」

FDA局長Scott Gottlieb博士說：「我們正在進入一個新的醫療創新前沿，能夠重編病人自己的細胞來攻擊致命的癌症，基因和細胞療法等新技術能夠在轉化醫學和治療許多難治性疾病方面創造拐點。FDA致力於幫助加快開發和審查有潛力挽救生命的突破性治療。」

世界上第一例接受CAR-T療法的小女孩Emily，曾在接受了16個月化療後複發最具潛力的癌症療法即將登場，艾米莉奇蹟有望被複制。2012年4月她開始接受CAR-T治療，為她治療的賓夕法尼亞大學細胞免疫療法中心主任Carl June博士曾表示：「當時我們非常懷疑培養的T細胞能否對抗她體內的白血病癌細胞。」但是，接受CAR-T療法後,小女孩奇蹟般的康復了。

CAR-T是一種高度個性化的方法，每個人的細胞和接受過的治療都不同，如同Emily一樣，許多患者在接受CAR-T治療前已經接受過各種治療方法，如骨髓移植手術、化療、靶向治療等，所獲得的T細胞的製備和編程也會各異。

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