NAT MED：「神葯」二甲雙胍又有新用！改善自閉症社交能力

糖尿病藥物二甲雙胍因其抗癌、抗衰老等功效被冠以「神葯」之名。近日，發表於Nature Medicine上的一項研究又揭示了二甲雙胍的另一個新療效——改善自閉症癥狀。研究人員發現，二甲雙胍可改善社交能力，減少成年小鼠脆性X綜合征的癥狀行為。研究人員表示，如果臨床試驗也能獲得成功，那麼二甲雙胍可能會在未來幾年內成為脆性X綜合症的治療方案。

脆性X綜合征是一種常見的遺傳性智力低下疾病，由X染色體上一個名為FMR1的基因的遺傳缺陷引起。該病是自閉症譜系障礙主要的單基因因素。FMR1缺陷引起FMRP蛋白表達減少，使神經細胞之間連接破壞，最終導致行為異常。脆性X綜合征男性發病率約為1/4000，女性約為1/6000。患兒會出現發育遲緩並損傷語言功能，同時還伴隨社交障礙，通常還會被診斷為自閉症，焦慮以及癲癇。

來自愛丁堡大學和加拿大麥吉爾大學的團隊研究了二甲雙胍對FMR1基因缺失小鼠的影響。這些小鼠通常具有與脆性X綜合征一致的癥狀 ——重複刻板行為，不與其他小鼠社交等等。

研究人員發現，小鼠用二甲雙胍治療十天後，大腦中的蛋白質產生恢復到常規水平，大腦連接被修復，並表現出正常的行為模式。

這種治療方法也減少了癲癇發作的發生，約10％至20％的脆性X綜合征會發生癲癇。

愛丁堡大學帕特里克野生動物中心校長Christos Gkogkas博士說：「二甲雙胍已經廣泛用於治療2型糖尿病30多年，其安全性和耐受性有很好的記錄，我們的研究表明該葯可能是脆性X綜合征的新型治療方法，接下來計劃研究二甲雙胍是否對其他類型的自閉症也存在療效。」

麥吉爾大學生物化學系James McGill教授Nahum Sonenberg博士評論說：「這是我職業生涯中最令人興奮的研究工作，因為它對治療無法治癒的惡性遺傳病帶來了巨大希望。」

帕特里克野生自閉症研究綜合症，易感綜合症和智力障礙研究中心聯合主任Andrew Stanfield博士說：「這些發現特別重要，因為二甲雙胍是其他疾病常用的藥物，所以我們對其安全性已經有了充分了解。如果在脆性X綜合症患者中進行臨床試驗成功，那麼可能比使用全新藥物快得多。」

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參考資料：1）Metformin ameliorates core deficits in a mouse model of fragile X syndrome

2）Diabetes drug may help symptoms of autism associated condition

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