基因療法將成為未來癌症治療的主流!
7月12日,食品藥物管理局一致建議首批核准癌症基因治療。被稱為CTL019的治療是由製藥公司Novartis開發的T細胞療法。它是為每個患者定製的,已被證明對治療一種類型的兒童白血病有效。 「紐約時報」報道,在63例患者的研究中,其中52例接受治療後緩解。
研究人員一直致力於完善各種癌症的基因治療,但CTL019將是第一個進入市場。如果FDA批准CTL019,該決定可能為其他疾病的更多基因治療治療打開了大門。
Mansoor Amiji是東北藥物科學系大學傑出教授。他的研究重點是開發針對性治療,包括基因治療,用於治療最致命的癌症,如胰腺,肺,卵巢和腦腫瘤以及其他慢性疾病。對於一個項目,Amiji實驗室有興趣通過基因工程重編程免疫細胞,以更有效地治療癌症和炎性疾病。
在這裡,Amiji更多地解釋了基因治療以及為什麼CTL019的批准將會如此重要。
CAR-T細胞或嵌合抗原受體T細胞療法是癌症的新治療方法之一。它是基於病人自己的免疫系統。在這種方法中,收集患者的T細胞,然後在體外進行遺傳修飾以產生工程細胞。然後再次施用細胞並且可以破壞腫瘤。過去幾年在各醫療中心進行過研究,但這是FDA委員會首次允許一家商業製藥公司繼續執行該方案,在這種情況下用於治療兒科急性淋巴細胞白血病。
什麼使癌症基因治療如此突破?
教授Mansoor Amiji說:「癌症免疫治療將導致癌症的最終治癒或甚至長期控制仍然很早。 「但是,利用身體自身防禦根除癌細胞的機會是真正開創性的。」
這種治療已經導致許多患者長期緩解。基因治療是否成為癌症的最終治療方法?
是的,癌症免疫治療,包括CAR-T細胞治療,在癌症治療方面非常成功。超過85%的用遺傳工程CAR-T細胞治療的患者正在緩解,這是癌症治療選擇前所未有的。然而,建議癌症免疫治療將導致癌症的最終治癒或甚至長期控制,並將其從「死刑判決」改為可治療的「慢性病」仍然是早期的。但是,利用身體自身防禦根除癌細胞的機會是真正開創性的。
為什麼基因治療比其他癌症治療更有效?有什麼不同於我們多年來一直在使用的療法?
遺傳工程專註於使用修飾細胞作為藥物。在這種方法中,將細胞從身體中去除並在外部進行基因操作,例如在CAR-T細胞治療中,或遺傳構建體被遞送到體內的特定細胞中。對於後者,遺傳構建體必須包裝在例如遞送載體納米顆粒中,並且靶向體內正確的細胞。常規藥物通過抑制特異性分子靶點,如細胞上的受體或參與疾病進展的酶而起作用。諸如CAR-T細胞療法的遺傳療法更多地集中在原始缺陷所在的DNA或RNA水平上的治療。這就是為什麼他們可以比傳統療法顯著更有效,他們也承諾要更安全。
為什麼要開發和批准一種基因治療藥物需要很長時間?
藥物開發過程從臨床前發現開始,然後進入患者用實驗方法治療的臨床階段。通常,從早期發現到批准階段,藥物需要大約10到15年的時間。然而,有一些例外,當獲得引人注目的早期臨床結果,將鼓勵FDA批准治療更快。另外,一旦像CAR-T細胞療法一樣,這個概念就被批准了,還有很多其他的公司都跟著模仿自己的治療版本。他們的產品也將很快進入市場。(sunshine2015 206124)
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