中國幹細胞臨床轉化取得多項突破，還需突破倫理之爭等瓶頸

被稱為「幹細胞研究與轉化破冰之旅」的中國幹細胞第七屆年會近日在寧夏銀川市舉辦。與會專家認為，研究成果的轉化應用是決定幹細胞技術生死存亡的大問題，補齊臨床轉化這個短板已迫在眉睫。此次會議透露，今年我國幹細胞臨床轉化取得多項重要突破，自體肺臟幹細胞移植技術、幹細胞治療小兒腦性癱瘓等多項臨床研究項目也通過國家衛計委備案。

幹細胞研究為解決器官移植提供可能性

幹細胞（Stem Cell）是一種未充分分化，尚未成熟的一類細胞。它們具有自我複製和分化的潛能，在一定條件下可以分化成機體內各種類型的多功能細胞，因此在醫學界又被稱為「萬用細胞」。

「通俗地講，幹細胞可以分化成人體內的任何一種體細胞。這些由幹細胞再生的細胞在修復病變、缺損的組織器官中發揮著不可或缺的作用。同時，在特殊環境條件下可以發育形成新的組織或器官，是組織器官再生的種子細胞。」寧夏醫科大學總醫院幹細胞研究所副所長劉曉明博士這樣解釋。

幹細胞研究與人類健康關係密切，它最直接的作用就是治療疾病。現在，幹細胞生物學的研究與應用幾乎涉及所有生命科學和生物醫學領域，成為國際醫學前沿重點研究領域，幹細胞技術給一些現有醫療手段無法治療的疑難疾病帶來了希望。正如中科院院士、國際幹細胞組織中國代表周琪介紹，威脅人類健康的器官衰竭、心血管疾病、不孕不育、脊髓損傷、帕金森等疾病都可以運用幹細胞來治療。

器官移植是很多疾病的最後治療手段，但目前面臨的最大問題是器官來源不足。而幹細胞的研究為解決這個難題提供了可能性。作為一類具備超級分化潛能的多能性細胞，在特殊條件下，幹細胞能夠分化成肝細胞、腎細胞、肺細胞、心臟細胞不同類型的體細胞，最後通過組織工程手段構建相應的人體器官。因此，幹細胞理論的日臻完善和技術的迅猛發展必將在疾病治療和生物醫藥等領域產生劃時代的成果，是對傳統醫療手段和醫療觀念的一場重大革命。

「未來，幹細胞的基礎研究轉化到臨床研究應用，一定能夠解決我們現在無法治癒的很多疾病，幹細胞的研究領域可能會涉及人類所有的組織和器官，幹細胞技術在臨床的應用，會極大地造福人類，甚至可以延長人的壽命。」中國幹細胞第七屆年會承辦方寧夏醫科大學總醫院院長楊銀學表示。

當前，幹細胞和再生醫學的研究已成為自然科學中最為引人注目的領域，世界上許多國家都在幹細胞研究方面投入巨資。美國是幹細胞研究的領先國家。參與研究的其他國家還有伊朗、韓國、澳大利亞、中國等。我國幹細胞研究雖然起步晚，但發展迅猛，大有迎頭趕超之勢。幹細胞基礎研究位居世界前列，無論是在胚胎幹細胞、成體幹細胞，還是在誘導多能幹細胞等研究方面，都具有世界水平。

幹細胞在一些疾病治療上取得效果

中科院院士、中國細胞生物學學會名譽理事長裴鋼表示，理論上講，幹細胞具有改變每個人的命運和整個人類社會的潛力，但是面臨的最大問題是我們能不能把幹細胞的基礎研究及時有效地轉化成臨床結果，這是我們應該努力的方向。

令人欣喜的是，目前，幹細胞的臨床研究已經有所突破，在一些疾病的試驗治療上取得了不錯的效果。

「應用幹細胞技術，已經使一些因車禍癱瘓的病人下地活動了，也就是說幹細胞技術能夠治癒或者部分緩解由於脊髓截斷導致的下肢運動障礙。幹細胞分化成胰島細胞之後，一部分早期糖尿病患者的病情逆轉，恢復到正常狀態了。幹細胞技術對子宮內膜的修復等也有良好的效果。」楊銀學說。

另外，對於一些藥物治療和手術治療等傳統醫學方式沒有辦法解決的疾病，幹細胞技術成為第三種選擇。劉曉明說，作為嘗試，幹細胞對於卵巢早衰、自身免疫性疾病的治療效果明顯，安全性也很高。

越來越多的幹細胞基礎研究正在向臨床研究轉化，到目前為止，美國已經進行了136項幹細胞研究臨床試驗，伊朗也達到65項，韓國40項，澳大利亞18項，而中國則有17項。

劉曉明博士回國前曾長期在美國從事基因治療的研究，對比國外與國內，他表示，國內幹細胞基礎研究跟國外差距不大，但一到臨床研究差距就拉開了，主要是由於國內資本市場參與度低、基礎研究與臨床銜接不緊密。比如美國有一些項目就以公司、風投的形式進入臨床。

幹細胞研究已經成為國家創新的一個重要方向，今年，我國就有幹細胞治療不孕症、銀屑病、小兒腦性癱瘓等臨床研究項目通過國家衛計委備案，其中不乏在全球首次開展的創新臨床試驗。中國生物技術發展中心公布的國家重點研發計劃2017年度擬立項目中，「幹細胞及轉化研究」重點專項共計擬立項達43項，國家劃撥經費總計94021萬元，其中獲資助超過2000萬元的項目達27項。

需突破倫理之爭、人才短缺、標準不健全等瓶頸

雖然幹細胞基礎研究不斷取得突破，但是真正轉化成臨床研究並進行試驗的項目還是很少。倫理之爭、人才短缺、標準不健全等都是幹細胞研究與轉化需要突破的瓶頸。

胚胎幹細胞的研究就引發了激烈而敏感的倫理之爭。根據幹細胞所處的發育階段分為胚胎幹細胞和成體幹細胞。胚胎幹細胞具有體外培養無限增殖、自我更新和超強多向分化的特性，能被誘導分化為機體幾乎所有的細胞類型。這項研究有助於根治很多疑難雜症，挽救生命。但進行胚胎幹細胞研究就必須破壞胚胎，而胚胎是人尚未成形時在子宮裡的生命形式，破壞胚胎是否等於扼殺生命？類似爭議不斷。

劉曉明說，技術上科學家已經可以在幹細胞上通過基因編輯技術修復或者改造基因，但是利用基因編輯技術改造的幹細胞進入臨床應用還有很長的路要走。

另外，從基礎研究到臨床研究乃至應用的轉化，需要研究人員和臨床醫生的緊密配合，但這一環節還很薄弱。

「轉化應用需要臨床學科的大力支持，中國的基礎研究發展非常好，在世界上有趕超引領的趨勢，但臨床轉化研究一直是一塊短板，很多幹細胞技術還不能惠及患者。臨床轉化研究要以醫生為主，研究人員為輔，兩者要緊密合作，這樣才能使更多的研究成果得到轉化。」裴鋼說。

目前，掌握幹細胞知識的臨床醫生不多，加上本身工作量就很大，沒有精力進行幹細胞臨床研究，是導致現在幹細胞基礎研究和臨床研究脫節，轉化成果較少的原因之一。

幹細胞研究正處在快速發展的道路上，但還遠沒有到大範圍用於治療疾病的程度，也沒有完善的質量控制標準。事實上，除了技術已經成熟的造血幹細胞治療血液疾病以外，我國沒有批准採用幹細胞臨床治療其他任何疾病，只能用於臨床研究，並且規定幹細胞臨床研究只能在授權醫院進行，並禁止醫院收取費用。當前，一些醫療機構打著幹細胞治療的旗號，鼓吹攻克疑難雜症，故意誇大療效，騙取患者錢財，必須引起警惕。

劉曉明說，希望下一步國家在政策上繼續鼓勵、資金上持續投入，撬動資本市場積极參与，使幹細胞向產業化方向發展。同時，需要加大幹細胞臨床研究人才的培養以及對民眾幹細胞知識的宣傳普及。

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