新型膽固醇藥物靶向關鍵基因

兩項試驗顯示了非他汀類藥物心臟保健方法的前景

根據兩項早期藥物試驗的結果，新的基於基因的治療似乎顯著降低了人們的膽固醇水平，甚至可以減少動脈斑塊。

研究人員報告說，兩種治療方法都能通過靶向抑制該功能的特定基因來改善身體分解膽固醇的能力。

其中一項試驗的首席研究員Frederick Dewey博士說，血管生成素樣3（ANGPTL3）基因通常會限制參與膽固醇分解的蛋白質。他是紐約市Tarrytown的Regeneron遺傳學中心的高級主管和翻譯遺傳學主管

兩個獨立的研究小組說，他們已經通過使用不同的方法阻止ANGPTL3成功地降低了人體內的膽固醇：

• Evinacumab - 由杜威和他的團隊開發的一種基於抗體的治療方法，將甘油三酯水平降低至76％，人類LDL膽固醇降低至23％。

• Ionis Pharmaceuticals開發的一種新葯也引起了膽固醇的全面降低，其中甘油三酯降低了63％，低密度脂蛋白膽固醇降低了33％。

這種膽固醇降低的新方法與廣泛使用的他汀類藥物不同，他們通過抑制肝臟產生膽固醇的能力而起作用。

杜威說：「由於這種藥物以不同的方式清除膽固醇，因此對不對他汀類藥物作出反應的患者提供另一種選擇。

美國心臟協會發言人和科羅拉多大學醫學院動脈粥樣硬化主席羅伯特·埃克爾博士（Dr. Robert Eckel）博士說，這兩項研究工作正在探索「已經成熟一段時間」的領域。

「臨床試驗數據真的有一些希望，我們有另一種機制用於人類，」埃克爾說，他沒有參與研究。

然而，Eckel指出，針對ANGPTL3的新葯可能會昂貴，因為與通用他汀類藥物相比，其他新的降膽固醇藥物價格昂貴。

他還補充說，臨床試驗尚未顯示靶向ANGPTL3的藥物會導致更少的中風，心臟病發作和心臟病病例。

「我們需要結果試驗，我們還需要知道它與現有治療方法的競爭程度以及藥物價格的昂貴程度。」Eckel說。

Regeneron Pharmaceuticals開始研究，發現遺傳突變的人導致ANGPTL3基因功能不正常，杜威說。

研究人員報告說，近189,000人的分析顯示，ANGPTL3基因故障的人往往具有較低的膽固醇水平，降低心臟病風險。

攜帶這些突變的個體將ANGPTL3的丰度減少約一半，其冠心病風險降低了約40％，這表明抑制該基因具有心臟保護作用，「杜威說。

進一步，動物研究表明，具有ANGPTL3基因的高膽固醇的小鼠被阻塞，動脈斑塊減少了40％，杜威繼續說道。

基於這些結果，Regeneron創建了evinacumab作為阻止ANGPTL3的一種手段。涉及83名參與者的早期臨床試驗顯示，抗體在治療12周內降低膽固醇水平，沒有嚴重的副作用，杜威報道。

總部位於加利福尼亞州卡爾斯巴德的Ionis Pharmaceuticals也試圖通過使用自己專門開發的藥物靶向ANGPTL3來降低膽固醇。與Ionis合作的研究小組報告說，治療6周後，44名人類受試者的膽固醇水平較低。治療停止後，其水平緩慢恢復正常。

Ionis試驗也沒有顯示出嚴重的副作用。由於治療引起的健康問題，任何一項試驗都不得輟學。

公司發言人亞歷山德拉·鮑伊（Alexandra Bowie）說，Regeneron已經完成了evinacumab的2期臨床試驗，並正在計劃第3階段試驗，重點是藥物的有效性。

兩項試驗的結果於5月24日在新英格蘭醫學雜誌上發表。

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