「本來可以定更高價格」，諾華單價47.5萬美元「基因療法」成爭議焦點

FDA 於本周三批准了基於患者自身免疫細胞治療癌症的 CAR-T 技術——這是這類技術第一次獲得批准。但與此同時，開發該技術的瑞士藥物巨頭諾華在試圖平息外界對這一價格高昂療法的批評。

諾華聲稱，這項被稱為 Kymriah（嵌合抗原受體療法）的個性化免疫療法的單次治療價格為 47.5 萬美元，包括從病人體內抽取 T 細胞、對其進行基因改造以針對性攻擊癌細胞、最後將其輸回到病人體內的全過程。事實上，這個價格也顯著低於很多分析師所預測的 60 萬-75 萬美元。

圖丨諾華Kymriah技術流程

目前，該技術只能在美國的有限幾個醫療機構實行，原因在於，該技術本身是一種需要針對患者本身進行高度定製的治療方法，並且整個過程需要約 1 個月時間完成。複雜流程加上高昂價格，是這一突破性技術的顯著不足之處。

該技術本來名為 CLT019，但在 FDA 批准後，諾華將其稱為 Kymriah。在臨床實驗中，Kymriah 技術顯著提高了青少年白血病患者的生存幾率，而這種被稱為 leukemia 的白血病在此前尚無有效的治療措施。

為了平息外界對其高昂價格的批評，諾華承諾，對那些享受公共醫療補助的病人，在治療生效後才收取費用；對私人醫保覆蓋的病人，它也會在旅行、住宿和個人支付額度上提供金融援助。

諾華美國腫瘤醫療部門負責人 Bill Hinshaw 表示，該公司在定價問題上已經充分考慮了患者的利益。他引用獨立分析師的估計結果稱，該技術的定價應該為 60 萬-75 萬美元。Bill 表示，該技術針對的患者是青少年，他們的醫療費用由公共醫療補助、私人醫保公司和其他針對兒童的聯邦醫保項目覆蓋，絕大多數患者都無需自己支付全款，大部分費用由僱主、保險公司和納稅人承擔。

諾華 CEO Joe Jimenez 表示，公司會對那些療效不顯著的病人減免費用。諾華也正在成年人身上測試用 Kymriah 技術治療瀰漫性大 B 細胞淋巴瘤，但是實驗證明，療效沒有治療兒童白血病好。

儘管如此，諾華的定價仍然遭到批評。由勞拉和約翰·阿諾德基金會（Laura and John Arnold Foundation）支持的團體組織「Patients for Affordable Drugs」一向致力於降低美國處方葯的價格。該組織主席 David Mitchell 表示，儘管諾華聲稱 47.5 萬美元已經很便宜，但是在他看來，這仍然是過高定價。諾華「本來可以定更高價格」的說法純屬託詞。

圖丨David Mitchell

臨床和經濟研究所的負責人 Steve Pearson 是研究藥物價格的專家，他表示：定價是否合理，應該以是否對患者有利為標準，而不是以某些分析師的預期價格為標準。

Pearson 博士表示：對於消費者，他們完全有理由質疑，為什麼合理價格是 47.5 萬美元，而不是 17.5 萬美元、60 萬美元、75 萬美元或者其他任何價格。更重要的是，諾華並沒有說明，價格如何影響病人承受這一治療方法的能力；也並沒有考慮這種開創性的療法，其定價將為之後的新葯樹立標杆。

賓夕法尼亞大學醫學院教授 Carl June 是 Kymriah 技術研發的負責人，他回憶，1990 年代 Kymriah 技術啟動研發的時候，沒人知道該技術最後能否商業化。不過他們的努力最終獲得了回報。一位接受了 Kymriah 技術治療的患者表示，「我認為，這項技術將在整個癌症治療領域掀起革命。」

儘管 Kymriah 技術目前僅僅對少數幾種白血病有效，但是諾華正在對 Kymriah 技術在肺癌和腦癌治療中的應用進行早期實驗。June 博士表示，7 年前被 Kymriah 治癒的第一例白血病患者今天仍然沒有複發，但是尚不能斷言 Kymriah 可以徹底防止癌症複發。由於 June 博士和 Kymriah 技術存在利益關聯，所以他表示不能透露更多的細節。

圖丨賓夕法尼亞大學醫學院教授 Carl June

根據美國國家衛生研究院的數據，急性淋巴細胞白血病是美國最常見的兒童癌症，每年有 3100 例 20 歲以下的患者被確診。其中約 600 例傳統治療方法對其無效的患者有望從 Kymriah 技術中受益。

FDA 已經批准了 76 項個性化免疫療法的測試請求。FDA 生物製劑研究和評估中心負責人 Peter Marks 表示，個性化免疫療法將有更廣闊的應用前景。

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