人類抗癌之戰重要轉折點，CAR-T療法今日獲批！

CAR-T細胞治療有多牛？FDA（美國食品藥品管理局）10:0全票通過，完美上台！

作者丨藍熊 中國醫科大學附屬盛京醫院

來源丨醫學界腫瘤頻道

CAR-T細胞治療首次獲批用於治療白血病

FDA剛剛首次批准了使用嵌合抗原受體（CAR）技術的T細胞療法（CAR-T細胞治療），用於治療複發性或難治性急性淋巴細胞白血病（ALL）的兒科和年輕成年患者（3至25歲）。

一項多中心臨床試驗為該治療方法的有效性提供了強有力的證據。研究中，63例複發性或難治性B細胞前體ALL的兒科和年輕成人患者經CAR-T細胞治療後，3個月內的總緩解率高達83％！

研究對象以往進行過平均三次治療，一半以上已經進行了造血幹細胞移植。所以，對於這個患者群體而言，CAR-T細胞治療提供了最後的機會。

對於健康人混吃等死很容易，對於患者而言混吃等死卻很難。對於這些存在強烈求生慾望卻又「沒治」的絕望的患者而言，CAR-T細胞治療可謂是救命稻草。

這是一種基於細胞的基因治療，標誌著醫療創新領域進入新的前沿，通過重編病人自己的細胞來攻擊致命的癌症；無疑也給淋巴瘤、其他白血病和多發性骨髓瘤的CAR-T細胞照亮了道路。

瞄準靶心，一擊而中

CAR-T細胞治療的過程是醬紫滴：抽取患者血液後提取T細胞，通過CAR技術對其改造，然後將改造後的T細胞輸入患者體內，生根發芽、實力一步步壯大後精準攻擊腫瘤細胞。

所以，CAR-T細胞在體內長期存在，可以將白血病連根拔起。當然，出現副作用時，也會發揮長期破壞力。

但這些不良反應真的無法應對嗎？

警惕嚴重不良反應事件

是葯三分毒，CAR-T細胞治療也不例外。

CAR-T細胞治療有兩種嚴重不良反應：①細胞因子釋放綜合征（CRS），CAR-T細胞活化和增殖後引起的一種系統反應，表現為高熱、流感樣癥狀；②神經系統事件。其他副作用還有嚴重感染、低血壓、急性腎損傷、發熱和缺氧。

臨床試驗中，約半數患者出現CRS；而神經毒性事件的發生率為44％。而且大多數癥狀出現於治療後1-22天。

但出現嚴重不良事件時，也並非無計可施。

例如，托珠單抗用於治療類風濕性關節炎的白細胞介素-6阻斷劑可以成功治療CRS，FDA已批准托珠單抗用於治療≥2歲患者的CAR-T細胞誘導的嚴重或危及生命的CRS。CAR-T細胞治療的臨床試驗中，69％的患者使用在1-2個劑量的托珠單抗後2周之內達到了CRS完全緩解。

雖然在臨床實驗早期，嚴重副作用導致幾位患者死亡，但當臨床醫師學會如何處理這些副作用時（如托珠單抗治療CRS、類固醇應對神經系統事件），後期就再未出現CAR-T治療相關死亡。

所以，醫務人員的早期識別和正確處理至關重要。

CAR-T細胞治療 vs. 骨髓移植

副作用這麼嚴重，是不是棄之不用、接受傳統的骨髓移植沒的說了？

非也。

CAR-T細胞治療的副作用有時候很嚴重甚至致命，但也比不上骨髓移植相關副作用。骨髓移植後發生不良事件時，更容易出現多器官毒性，當然也包括神經系統毒性。

骨髓移植對機體產生更大的衝擊：準備身體移植需要強化化療，某些情況下還需要全身放射清除骨髓-無論是放療還是化療，都屬於可以帶來嚴重副作用的極端療法，甚至本身有時可能是致命的。使用CAR-T細胞療法前也需要對機體進行化學預處理，來為工程細胞騰出空間，但毒性和危險性遠不如放化療。

此外，骨髓移植後感染風險很高，還存在感染和移植物抗宿主病高風險，可能需要短期甚至長期免疫抑制。

相比之下，CAR-T細胞治療是單次治療，急性期的不良事件可能是嚴重的，甚至危及生命；但正方面看，一旦成功就是徹底成功。

對於腫瘤，骨髓移植是為了消滅之對機體進行地毯式轟炸；而CAR-T細胞治療則是精準出擊。

其中利弊，不言自明。

參考文獻：

http://www.medscape.com/viewarticle/884725

（本文為醫學界腫瘤頻道原創文章，轉載需經授權並標明作者和來源。）

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